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En el ámbito de las ciencias de la vida y de la atención en salud, uno de los objetivos primordiales es mejorar los resultados de los pacientes mediante prácticas basadas en evidencia. La clave para lograr este objetivo reside en la utilización inteligente de los datos y muchas organizaciones han adoptado el concepto de crear una estrategia global de generación de evidencia que permita obtener los mejores resultados.
El uso de métodos basados en la evidencia forma parte de la investigación y la innovación en salud desde hace tiempo. Al aprovechar los conocimientos basados en datos para dar forma a las recomendaciones terapéuticas y facilitar la aprobación de medicamentos, las partes interesadas disponen de las herramientas necesarias para tomar decisiones con conocimiento de causa y confianza. Además, la aplicación de la estrategia ha acelerado los resultados de la investigación.
Sin embargo, como ocurre con cualquier enfoque, persisten ciertos retos. Aunque la metodología ha destacado por generar resultados, no siempre atiende a las complejidades de la población mundial a la que pretende servir.
En consecuencia, se nos plantea una pregunta intrigante: ¿Cómo puede la industria aprovechar eficazmente esta poderosa metodologÃa ante las lagunas de datos en el mundo real para las poblaciones mundiales infrarrepresentadas?
Una estrategia de generación de evidencia es un enfoque utilizado por las instituciones de salud y de ciencias de la vida para crear un cuerpo unificado de evidencia, que recopila y sintetiza datos de múltiples fuentes de pruebas, para permitir una toma de decisiones más informada. Para que la estrategia produzca los resultados deseados, lo más probable es que tenga que incorporar datos que vayan más allá de lo que está fácilmente disponible en la organización, unificando los datos del mundo real (RWD) con datos recolectados en ensayos clínicos aleatorizados (RCT), datos generados por los pacientes, investigación de poblaciones y otras fuentes de datos.
Para las partes interesadas en las ciencias de la vida, incluidos los investigadores médicos y los desarrolladores de fármacos, el uso de una estrategia de generación de evidencia requiere el aprovechamiento de datos abundantes y diversos. Para que los resultados de las investigaciones se apliquen a la salud de la población en general, los datos también deben incluir una representación global.
Por desgracia, a menudo escasean los RWD que representan plenamente a las poblaciones mundiales. Esta falta de diversidad en los RWD disponibles ha sido un vacío preocupante durante algún tiempo, como se documenta en un trabajo de investigación publicado en la revista BMC Medical Research Methodology, que describe los siguientes retos clave en relación con la accesibilidad a los datos del mundo real y por qué limitan las estrategias de generación de evidencia:
Estos retos impiden que la generación de pruebas sea de carácter global. Sin embargo, el ecosistema de las ciencias de la vida está explorando nuevas formas de abordar estas lagunas para impulsar el progreso con pruebas del mundo real.
Con más datos globales del mundo real, los investigadores pueden comprender mejor cómo afectaría un producto a la vida de los pacientes, incluida su seguridad y eficacia. Las organizaciones también tendrían más información sobre el valor económico de un producto para las subpoblaciones de pacientes.
Las organizaciones que deseen aplicar una estrategia de generación de pruebas deben tener en cuenta estas limitaciones de los datos a lo largo de todo el proceso.
Desplegar con éxito una estrategia de generación de pruebas requiere seguir una serie de pasos:
Al poner en práctica la estrategia y seguir estos pasos, es muy posible que llegue a la conclusión de que carece de RWD global. Independientemente del resultado del paciente que busque abordar, es posible que aún no se hayan descubierto los datos más completos.
¿Es posible que aún existan fuentes de datos clínicos accesibles y disponibles? Al fin y al cabo, las organizaciones de ciencias de la vida llevan décadas aprovechando los datos para mejorar los resultados de la población. Sin embargo, los investigadores saben que apenas están arañando la superficie de las fuentes de datos. Entonces, ¿dónde están esas fuentes de datos sin explotar?
Los datos globales son un pilar fundamental para construir una estrategia adecuada de generación de pruebas. La conexión entre ambos es significativa. Si los datos siguen siendo homogéneos, hay que aceptar el riesgo de sesgo y, en consecuencia, es posible que los resultados sólo se apliquen a un subconjunto de la población. En un artículo de investigación, Evidence generation, decision making, and consequent growth in health disparities, los autores ofrecen un ejemplo relacionado con la diabetes, una de las enfermedades crónicas más comunes entre las poblaciones.
La investigación reveló que los programas para diagnosticar precozmente la enfermedad y promover cambios en el estilo de vida funcionaban para disminuir la incidencia entre los blancos no hispanos. En este caso, las pruebas y los datos eran parciales para ese grupo. Mientras que este grupo vio descensos, los negros no hispanos y los hispanos vieron cómo las incidencias seguían aumentando. Los autores señalaron que el enfoque de la metodología basada en la evidencia puede haber aplicado erróneamente la información de los ECA y necesitaba más diversidad.
Este ejemplo es uno de los muchos que ponen de relieve la necesidad de disponer de datos globales para impulsar estrategias basadas en pruebas. La clave para subsanar las lagunas de información en las que basar su enfoque es utilizar una plataforma de datos que amplÃe sus conjuntos de datos para que sean más representativos de todas las poblaciones. Idealmente, esta plataforma de datos proporciona un acceso seguro y centralizado a conjuntos de datos mundiales del mundo real.
Syntium, la plataforma de datos de Syndesis, agrega datos desidentificados de numerosas organizaciones sanitarias de muchos países más allá de Estados Unidos y Europa. Aumenta las fuentes de datos disponibles en la actualidad con datos clínicos procedentes de poblaciones mundiales adicionales.
Los profesionales de las ciencias de la vida y la sanidad pueden acceder a estos datos uniéndose a la red Syndesis Health Network. Nuestra comunidad de miembros promueve la colaboración en la investigación, el intercambio de información y el acceso a herramientas y aplicaciones comunes.
Ampliar la disponibilidad de datos de esta manera permite generar estrategias de pruebas que informan mejor la toma de decisiones.
Los datos, y las pruebas generadas a partir de ellos, son las guías más objetivas en la toma de decisiones. Las organizaciones de ciencias de la vida pueden mejorar su proceso de toma de decisiones con una estrategia de generación de pruebas orientada a obtener resultados concretos. Si observamos el flujo de información en la generación de pruebas clínicas y en la práctica, la conexión de la estrategia con la toma de decisiones es evidente.
Los investigadores toman inicialmente decisiones (hipótesis fundamentadas) sobre tratamientos e intervenciones basadas en precedentes y conjuntos de datos. A continuación, evalúan estas decisiones mediante ensayos clínicos para generar pruebas de su rendimiento en el mundo real. Estos resultados pueden incluir anomalías para poblaciones infrarrepresentadas como las del ejemplo anterior del tratamiento de la diabetes.
Una vez identificados, las organizaciones suelen seguir los pasos de desarrollo de una estrategia de generación de pruebas, buscando datos más diversos para su inclusión. Sobre la base de esta gama completa de análisis, la toma de decisiones relativas a la selección de tratamientos en el mundo real es más precisa y beneficiosa para toda la población.
Si no se utiliza una estrategia de generación de pruebas, es probable que los resultados sólo se refieran a los datos demográficos contenidos en los conjuntos de datos. Esto crea una disparidad en las intervenciones recomendadas que pueden no funcionar para otros grupos, como se ha visto en nuestro ejemplo de la diabetes.
Normalmente, cuando una organización intenta introducir un nuevo tratamiento en el mercado estadounidense, presenta su toma de decisiones y las pruebas de los ensayos clínicos a la FDA (Food and Drug Administration). Sin embargo, desde 2017 se observa una tendencia a requerir menos ensayos clínicos para respaldar la aprobación de medicamentos. En 2021, solo el 36 % de los fármacos aprobados contaban con dos ensayos clínicos que los respaldaran. Hace dos décadas, esa cifra era del 81%.
Esta tendencia se debe a varios factores, entre ellos el aumento del número de medicamentos aprobados por la vía rápida a través del Programa de Aprobación Acelerada, que permite la aprobación anticipada de fármacos que tratan enfermedades graves y satisfacen una necesidad médica insatisfecha sobre la base de un criterio de valoración sustitutivo.
Otro factor es que la medicina de precisión obtiene aprobaciones más rápidas con menos ensayos y más pequeños que otros medicamentos, según una investigación que examinó datos de la FDA. El estudio constató que el 48% de los medicamentos de precisión cumplían los requisitos para recibir la designación de Terapia Innovadora de la FDA. Este proceso acelera el desarrollo y la revisión de fármacos destinados a tratar afecciones graves, y las pruebas clínicas preliminares demuestran que suponen una mejora significativa respecto a los tratamientos actuales.
Un menor número de ensayos clínicos también puede deberse a la reducción de costes, ya que el coste medio de sacar un medicamento al mercado es de entre 1.000 y 2.000 millones de dólares. Solo las aprobaciones de la FDA tienen un gasto medio de 19 millones de dólares.
¿Pasa el futuro del desarrollo de fármacos por una mayor evidencia en el mundo real? En algunos ámbitos de la medicina, la demanda de pruebas será decisiva. Un ejemplo es el desarrollo de fármacos oncológicos. La investigación en ciencias de la vida invierte miles de millones al año en este campo, a pesar de que la tasa de éxito es sólo del 3%. Estos fondos tampoco alivian los retos de los ensayos clÃnicos de medicamentos contra el cáncer.
Quienes trabajan con estos fármacos no pueden responder a preguntas críticas sobre qué tratamiento es mejor para determinadas poblaciones y cómo funcionará en el mundo real. De ahí la necesidad de más pruebas. Con ella podría llegar una mayor tasa de éxito y más contexto sobre la eficacia del tratamiento.
Sin pruebas, será imposible permitir el acceso, el uso continuado y la demostración de los beneficios para los pacientes a escala mundial. Si no se abordan, la comunidad investigadora y la FDA podrÃan tomar decisiones sesgadas.
Tiene mucho que ganar adoptando una estrategia de generación de pruebas. Se centra en resultados especÃficos y en diseñar iniciativas con una base de pruebas unificadas.
La consecución de una estrategia de generación de pruebas depende del acceso a datos clínicos reales de carácter internacional. Como ya se ha comentado, estas fuentes pueden ser difíciles de encontrar, incluso en las principales organizaciones mundiales.
Con Syntium puede superar estos retos. La incorporación de estas fuentes de datos a su estrategia de generación de pruebas le proporciona datos de alta calidad procedentes de recursos mundiales en gran medida desaprovechados, incluidas las redes hospitalarias. Con Syntium, puede impulsar aún más la investigación y la innovación y abordar las necesidades y los resultados mundiales.
Póngase en contacto con nuestro equipo para obtener más información sobre Syntium y sobre cómo puede ayudarle a generar pruebas.