No campo das ciências da vida e da saúde, um dos principais objetivos é melhorar os resultados dos pacientes por meio de práticas baseadas em evidências. A chave para atingir essa meta está na utilização inteligente dos dados, e muitas organizações adotaram o conceito de criar uma estratégia global de geração de evidências para obter os melhores resultados.
O uso de métodos baseados em evidências faz parte da pesquisa e da inovação na área da saúde há algum tempo. Ao aproveitar os conhecimentosorientados por dados para moldar as recomendações de tratamento e facilitar a aprovação de medicamentos, as partes interessadas têm as ferramentas para tomar decisões bem-informadas e confiantes. Além disso, a implementação da estratégia levou à aceleração dos resultados da pesquisa.
Entretanto, como em qualquer abordagem, alguns desafios persistem. Embora a metodologia tenha se destacado na geração de resultados, ela nem sempre atende às complexidades da população global que pretende atender.
Consequentemente, ficamos com uma pergunta intrigante: Como a indústria pode aproveitar efetivamente essa metodologia poderosa diante das lacunas de dados do mundo real para populações globais sub-representadas?
Uma estratégia de geração de evidências é uma abordagem usada pelas instituições de ciências da vida e de saúde para criar um conjunto unificado de evidências, que coleta e sintetiza dados de várias fontes de evidências, para permitir uma tomada de decisão mais informada. Para que a estratégia produza os resultados desejados, ela provavelmente precisará incorporar dados que vão além do que está prontamente disponível na organização, unificando dados do mundo real (RWD) com dados coletados de ensaios clínicos randomizados (RCTs), dados gerados por pacientes, pesquisas populacionais e outras fontes de dados.
Para as partes interessadas do setor de ciências biológicas, incluindo pesquisadores médicos e desenvolvedores de medicamentos, o uso de uma estratégia de geração de evidências exige o aproveitamento de dados ricos e diversificados. Para que os resultados da pesquisa sejam aplicados à saúde da população em geral, os dados também devem incluir uma representação global.
Infelizmente, os RWD que representam totalmente as populações globais geralmente são escassos. Essa falta de diversidade no RWD disponível tem sido uma lacuna preocupante há algum tempo, conforme documentado em um artigo de pesquisa publicado na revista BMC Medical Research Methodology, que descreve os principais desafios a seguir com relação à acessibilidade de dados do mundo real e por que eles limitam as estratégias de geração de evidências:
Esses desafios impedem que a geração de evidências seja de natureza global. No entanto, o ecossistema das ciências da vida está explorando novas maneiras de abordar essas lacunas para impulsionar o progresso com evidências do mundo real.
Com mais dados globais do mundo real, os pesquisadores podem produzir uma compreensão mais abrangente de como um produto afetaria a vida dos pacientes, incluindo sua segurança e eficácia. As organizações também teriam mais informações sobre o valor econômico de um produto para as subpopulações de pacientes.
As organizações que pretendem implementar uma estratégia de geração de evidências devem considerar essas limitações de dados em todo o processo.
A implementação bem-sucedida de uma estratégia de geração de evidências requer o cumprimento de uma série de etapas:
Ao implementar a estratégia e passar por essas etapas, é bem possível que você conclua que não possui RWD global. Independentemente do resultado do paciente que você deseja abordar, é possível que os dados mais completos ainda não tenham sido descobertos.
É possível que existam fontes de dados clínicos que ainda não estejam acessíveis e disponíveis? Afinal de contas, as organizações de ciências da vida têm aproveitado os dados há décadas para gerar melhores resultados para a população. No entanto, os pesquisadores sabem que estão apenas arranhando a superfície em relação às fontes de dados. Então, onde estão essas fontes de dados inexploradas?
Os dados globais são um pilar fundamental na criação de uma estratégia adequada de geração de evidências. A conexão entre esses dois fatores é significativa. Se os dados permanecerem homogêneos, será necessário aceitar o risco de viés e, como resultado, os resultados poderão se aplicar apenas a um subconjunto da população. Em um artigo de pesquisa, Evidence generation, decision making, and consequent growth in health disparities (Geração de evidências, tomada de decisões e consequente aumento das disparidades na saúde), os autores fornecem um exemplo relacionado ao diabetes, uma das doenças crônicas mais comuns entre as populações.
A pesquisa revelou que os programas para diagnosticar a doença precocemente e promover mudanças no estilo de vida funcionaram para diminuir a incidência nor brancos não hispânicos. Nesse caso, as evidências e os dados foram parciais para esse grupo. Embora esse grupo tenha registrado reduções, os negros não hispânicos e os hispânicos viram as incidências continuarem a aumentar. Os autores observaram que a abordagem da metodologia baseada em evidências pode ter aplicado incorretamente as informações dos RCTs e precisava de mais diversidade.
Esse exemplo é um dos muitos que destacam a necessidade de dados globais para alimentar estratégias baseadas em evidências. A chave para resolver as lacunas de informações para embasar sua abordagem é utilizar uma plataforma de dados que expanda seus conjuntos de dados para que sejam mais representativos de todas as populações. O ideal é que essa plataforma de dados forneça acesso seguro e centralizado a conjuntos de dados globais do mundo real.
Syntium, a plataforma de dados da Syndesis, agrega dados não identificados de várias organizações de saúde em muitos países além dos EUA e da Europa. Ela aumenta as fontes de dados atualmente disponíveis com dados clínicos que representam populações globais adicionais.
Os profissionais da área de ciências da vida e da saúde podem acessar esses dados juntando-se à Syndesis Health Network. Nossa comunidade de membros promove a colaboração em pesquisa, o compartilhamento de informações e o acesso a ferramentas e aplicativos comuns.
Ampliar a disponibilidade de dados dessa forma permite estratégias de geração de evidências que informam uma melhor tomada de decisão.
Os dados e as evidências geradas a partir deles são os guias mais objetivos para a tomada de decisões. As organizações do setor de ciências biológicas podem aprimorar seu processo de tomada de decisão com uma estratégia de geração de evidências voltada para a obtenção de resultados específicos. Observando o fluxo de informações na geração e na prática de evidências clínicas, fica clara a conexão da estratégia com a tomada de decisões.
Inicialmente, os pesquisadores tomam decisões (hipóteses informadas) sobre tratamentos e intervenções com base em precedentes e conjuntos de dados. Em seguida, eles avaliam essas decisões por meio de testes clínicos para gerar evidências reais de seu desempenho. Esses resultados podem incluir anomalias para populações sub-representadas, como as do exemplo do tratamento do diabetes acima.
Uma vez identificadas, as organizações geralmente seguem as etapas de desenvolvimento de uma estratégia de geração de evidências, buscando dados mais diversificados para inclusão. Com base nessa gama completa de análises, a tomada de decisões sobre a seleção de tratamentos no mundo real é mais precisa e benéfica para toda a população.
Sem usar uma estratégia de geração de evidências, os resultados provavelmente abordarão apenas os dados demográficos contidos nos conjuntos de dados. Isso cria uma disparidade nas intervenções recomendadas que podem não funcionar para outros grupos, como visto em nosso exemplo de diabetes.
Normalmente, quando uma organização está tentando lançar um novo tratamento no mercado dos EUA, ela apresenta suas evidências de tomada de decisão e de ensaios clínicos à FDA (Food and Drug Administration). No entanto, desde 2017, tem havido uma tendência de redução do número de ensaios clínicos necessários para apoiar a aprovação de medicamentos. Em 2021, apenas 36% dos medicamentos aprovados tinham dois ensaios clínicos para apoiá-los. Duas décadas atrás, esse número era de 81%.
Vários fatores criaram essa tendência, incluindo o aumento de medicamentos acelerados por meio do Programa de Aprovação Acelerada, que permite a aprovação antecipada de medicamentos que tratam condições graves e atendem a uma necessidade médica não atendida com base em um parâmetro substituto.
Outro fator é que a medicina de precisão tem aprovações mais rápidas com menos testes e menores do que outros medicamentos, de acordo com uma pesquisa que examinou dados da FDA. O estudo constatou que 48% dos medicamentos de precisão se qualificaram para a designação Breakthrough Therapy da FDA. Esse processo acelera o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar condições graves, e as evidências clínicas preliminares demonstram que eles representam uma melhoria significativa em relação aos tratamentos atuais.
Um número menor de ensaios clínicos também pode ser resultado da redução de custos, pois o custo médio para colocar um medicamento no mercado é de US$ 1 a 2 bilhões. Somente as aprovações da FDA têm uma despesa média de US$19 milhões.
O futuro do desenvolvimento de medicamentos depende de mais evidências do mundo real? Em algumas áreas da medicina, a demanda por evidências será fundamental. Um exemplo é o desenvolvimento de medicamentos para oncologia. A pesquisa em ciências da vida investe bilhões anualmente nessa área, embora a taxa de sucesso seja de apenas 3%. Esses fundos também não aliviam os desafios dos testes clínicos de medicamentos contra o câncer.
Aqueles que trabalham com esses medicamentos não podem responder a perguntas críticas sobre qual tratamento é melhor para determinadas populações e como ele se comportará no mundo real. Por isso, a necessidade de mais evidências. Com elas, pode haver uma taxa de sucesso maior e mais contexto sobre a eficácia do tratamento
Sem evidências, será impossível permitir o acesso, o uso contínuo e a demonstração do benefício para o paciente em escala global. Se não forem abordados, a comunidade de pesquisa e a FDA poderão ter uma tomada de decisão distorcida.
Você tem muito a ganhar ao adotar uma estratégia de geração de evidências. Ela se concentra em resultados específicos e na elaboração de iniciativas com uma base de evidências unificadas.
A concretização de uma estratégia de geração de evidências depende do acesso a dados clínicos do mundo real que sejam de natureza internacional. Conforme discutido, essas fontes podem ser difíceis de encontrar, mesmo nas principais organizações globais.
Você pode superar esses desafios com a Syntium. Ao adicionar essas fontes de dados à sua estratégia de geração de evidências, você obtém dados de alta qualidade de recursos globais amplamente inexplorados, incluindo redes de hospitais. Com a Syntium, você pode impulsionar ainda mais a pesquisa e a inovação e atender às necessidades e aos resultados globais.
Saiba mais sobre o Syntium e como ele pode apoiar sua abordagem de geração de evidências entrando em contato com a nossa equipe.